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超越“基因魔剪”CRISPR-Cas9，碱基编辑治疗特殊贫血症显优势

2023-07-06 05:18:02 来源：和讯


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超越“基因魔剪”CRISPR-Cas9，碱基编辑治疗特殊贫血症显优势：据科技日报，通过基因疗法改变血红蛋白基因，或可治愈镰状细胞病(SCD)和β地中海贫血。据3日发表在《自然.遗传学》上的论文，美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛大学科学家使用腺苷碱基编辑器，在SCD患者细胞中重新启动胎儿血红蛋白的表达。与使用CRISPR-Cas9基因组编辑技术相比，该方法能使胎儿血红蛋白的表达水平更高、更稳定且更均匀。

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